Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt Rasonquen, kerran päivässä otettavan pillerin pitkälle edenneeseen haimasyöpään, joka noin kaksinkertaisti eloonjäämisen myöhäisen vaiheen kokeessa. Lääke, joka tunnetaan kemiallisesti nimellä daraxonrasib ja jonka on valmistanut Revolution Medicines, on ensimmäinen laatuaan kohdennettu hoito, joka on saanut hyväksynnän tähän tautiin.
Pilleri, joka kohdistuu pitkään vaikeasti tavoitettavaan proteiiniin
Haimasyövän kasvaimissa on RAS-geenin mutaatioita yli 90 prosentissa tapauksista. Vuosikymmenten ajan lääkeyritykset epäonnistuivat estämään mutanttisen RAS-proteiinin, joka ruokkii kasvaimen kasvua. Daraxonrasib on RAS-estäjä, joka hyökkää suoraan tähän kohteeseen, lääkeluokka, jota pidettiin aikoinaan mahdottomana valmistaa.
Hyväksynnän saanut koe
Satunnaistetussa kokeessa, johon osallistui 500 aikuista, joilla oli aiemmin hoidettu metastasoitunut haiman adenokarsinooma, daraxonrasibia saaneet potilaat elivät mediaanisti 13,2 kuukautta, kun taas standardikemoterapiaa saaneet elivät 6,7 kuukautta. Hyväksyntä koskee potilaita, jotka eivät enää vastaa vähintään yhteen aikaisempaan hoitoon tai jotka eivät voi saada monilääkehoitoa.
Lääkärit kuvasivat tulosta käännekohtana taudille, johon on ollut vähän hoitovaihtoehtoja. Haimasyöpä on kolmanneksi yleisin syöpäkuolemien syy Yhdysvalloissa ja tappavin kaikista suurista syövistä, ja useimmat potilaat diagnosoidaan taudin levittyä.
Mitä potilaiden tulisi tietää
Rasonque on tabletti, joka otetaan kerran päivässä. Yritys sanoo, että kuukauden annos maksaa noin 39 800 dollaria, ja se suunnittelee potilasapuohjelmia. Tutkijat sanovat hyväksynnän avaavan oven yhdistelmähoitoihin, jotka yhdistävät RAS-estäjät muihin hoitoihin, ja kokeita on jo käynnissä näiden yhdistelmien testaamiseksi taudin varhaisemmassa vaiheessa.
Hyväksyntä merkitsee myös ensimmäistä kertaa, kun biomarkkeriohjattu hoito on osoittanut kokonaiseloonjäämishyödyn metastasoituneessa haimasyövässä FDA:n mukaan. Tutkijat sanovat kokeen tulosten tukevan lääkkeen testaamista potilailla, joilla on varhaisemman vaiheen tauti, jossa hoidolla on parempi mahdollisuus toimia. Useita yhdistelmätutkimuksia on jo rekrytoimassa potilaita.