CRISPR-terapia nyt saatavilla taaperoille
Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto FDA laajensi Casgevyn (exagamglogene autotemcel) hyväksyntää. Tämä Vertex Pharmaceuticals ja CRISPR Therapeutics -yhtiöiden kehittämä CRISPR/Cas9-muokattu kantasolugeeniterapia on nyt hyväksytty 2-vuotiaille ja sitä vanhemmille potilaille, joilla on sirppisolutauti ja verensiirroista riippuvainen beeta-talassemia. Aiemmin hyväksytty 12 vuotta täyttäneille, tämä on ensimmäinen geeniterapia tälle nuoremmalle ikäryhmälle.
Kliiniset tutkimukset tukevat laajennusta
FDA tarkasteli tietoja tutkimuksista, joissa arvioitiin tehoa ja turvallisuutta 5–12-vuotiailla potilailla. Sirppisolutautia sairastavia arvioitiin 11, beeta-talassemiaa sairastavia 15. Tuotteen ominaisuuksien ja kliinisen datan perusteella ekstrapolaatio 2-vuotiaisiin katsottiin riittäväksi. Vertex kertoi hyväksynnän voivan tehdä hoidon saataville noin 5 500:lle yhdysvaltalaiselle lapsipotilaalle.
WHO varoittaa syöpätapausten kaksinkertaistumisesta vuoteen 2050 mennessä
Maailman terveysjärjestö WHO julkaisi Global Status Report on Cancer 2026 -raporttinsa, varoittaen uusien syöpätapausten nousevan 20,6 miljoonasta lähes 35 miljoonaan vuoteen 2050 mennessä, elleivät maat toimi kiireesti. Syöpä aiheuttaa yli 26 000 kuolemaa päivässä ja on maailman toiseksi yleisin kuolinsyy. Raportti korostaa jyrkkiä eroja syövästä selviytymisessä korkean ja matalan tulotason maiden välillä.