Mitä FOP on
Fibrodysplasia ossificans progressiva, eli FOP, on yksi maailman harvinaisimmista sairauksista. Se vaikuttaa noin yhteen ihmiseen miljoonasta. FOP-potilailla keho kasvattaa luuta paikkoihin, joissa luuta ei pitäisi olla, kuten lihaksiin, jänteisiin ja nivelsiteisiin. Ajan myötä tämä ylimääräinen luu lukitsee nivelet ja voi tehdä ihmisestä liikuntakyvyttömän.
Sairaus ilmaantuu yleensä lapsuudessa. Pahenemisvaiheet, joita usein laukaisevat vamma tai sairaus, aiheuttavat turvotusta ja kipua sekä johtavat uuden luun muodostumiseen. Parannuskeinoa ei ole.
Miten Pasatru toimii
FDA hyväksyi Pasatrun (garetosmab-grts) keskiviikkona vähentämään uusien luuvaurioiden muodostumista ja taudin pahenemisvaiheita aikuisilla, joilla on FOP. Sen valmistaa Regeneron.
Pasatru on täysin ihmisperäinen monoklonaalinen vasta-aine. Se sitoutuu ja neutralisoi aktiviini A:ta, proteiinia, jonka Regeneronin tutkijat löysivät olevan keskeisessä roolissa epänormaalin luun kasvun ajamisessa. Lääke annetaan suonensisäisenä infuusiona 60 minuutin aikana kerran kuukaudessa. Suositeltu aloitusannos on 10 mg painokiloa kohti, joka voidaan laskea 3 mg:aan/kg, jos potilas ei siedä sitä.
Mitä kokeet osoittivat
Vaiheen 3 OPTIMA-kokeessa aikuiset, jotka saivat kuukausittaisia Pasatru-infuusioita, osoittivat jopa 94 prosentin vähennyksen uusissa heterotooppisissa luutumisvaurioissa verrattuna lumelääkkeeseen. Yleisiä haittavaikutuksia olivat nenäverenvuodot, paiseet, akne, lisääntynyt karvojen kasvu, suun haavaumat ja ihottumat.
Pasatru on toinen FOP:aan hyväksytty lääke. Ensimmäinen, palovaroteeni (Sohonos), hyväksyttiin vuonna 2023 aikuisille ja lapsille. Regeneron sanoi, että uusi koe, nimeltään OPTIMA-2, testaa Pasatrua lapsilla ja nuorilla.