Was ist FOP
Fibrodysplasia ossificans progressiva, kurz FOP, ist eine der seltensten Krankheiten der Welt. Sie betrifft etwa eine von einer Million Menschen. Bei Patienten mit FOP bildet der Körper Knochen an Stellen, wo keine sein sollten, wie Muskeln, Sehnen und Bänder. Mit der Zeit versteift dieser überschüssige Knochen Gelenke und kann einen Menschen unbeweglich machen.
Die Krankheit tritt normalerweise in der Kindheit auf. Schübe, oft durch Verletzungen oder Krankheiten ausgelöst, verursachen Schwellungen und Schmerzen und führen zu neuer Knochenbildung. Es gibt keine Heilung.
Wie Pasatru wirkt
Die FDA genehmigte Pasatru (Garetosmab-grts) am Mittwoch, um die Bildung neuer Knochenläsionen und Krankheitsschübe bei Erwachsenen mit FOP zu reduzieren. Es wird von Regeneron hergestellt.
Pasatru ist ein vollständig menschlicher monoklonaler Antikörper. Er bindet und neutralisiert Activin A, ein Protein, von dem Regeneron-Wissenschaftler entdeckten, dass es eine zentrale Rolle bei der Steuerung des abnormalen Knochenwachstums spielt. Das Medikament wird als intravenöse Infusion über 60 Minuten einmal im Monat verabreicht. Die empfohlene Anfangsdosis beträgt 10 mg pro Kilogramm Körpergewicht, die auf 3 mg/kg gesenkt werden kann, wenn ein Patient es nicht verträgt.
Was die Studien zeigten
In der Phase-3-Studie OPTIMA zeigten Erwachsene, die monatliche Infusionen von Pasatru erhielten, eine Reduktion neuer heterotoper Ossifikationsläsionen um bis zu 94 Prozent im Vergleich zu Placebo. Häufige Nebenwirkungen waren Nasenbluten, Abszesse, Akne, vermehrter Haarwuchs, Mundgeschwüre und Hautausschläge.
Pasatru ist das zweite Medikament, das für FOP zugelassen wurde. Das erste, Palovaroten (Sohonos), wurde 2023 für Erwachsene und Kinder zugelassen. Regeneron sagte, eine neue Studie namens OPTIMA-2 werde Pasatru bei Kindern und Jugendlichen testen.