ما هو مرض FOP
التنسج العظمي التدريجي، أو FOP، هو أحد أندر الأمراض في العالم. يصيب حوالي واحد من كل مليون شخص. في المرضى الذين يعانون من FOP، ينمو الجسم عظامًا في أماكن لا يجب أن توجد فيها العظام، مثل العضلات والأوتار والأربطة. بمرور الوقت، تعمل هذه العظام الزائدة على تثبيت المفاصل ويمكن أن تترك الشخص غير قادر على الحركة.
يظهر المرض عادة في مرحلة الطفولة. النوبات، التي غالبًا ما تسببها إصابة أو مرض، تسبب تورمًا وألمًا وتؤدي إلى تكوين عظام جديدة. لا يوجد علاج.
كيف يعمل باساترو
وافقت إدارة الغذاء والدواء على باساترو (غاريتوسماب-غرتس) يوم الأربعاء لتقليل تكوين آفات عظمية جديدة ونوبات المرض لدى البالغين المصابين بـ FOP. وهو من إنتاج شركة ريجينيرون.
باساترو هو جسم مضاد وحيد النسيلة بشري بالكامل. يرتبط ببروتين أكتيفين A ويعادله، وهو بروتين اكتشفه علماء ريجينيرون أنه يلعب دورًا مركزيًا في دفع نمو العظام غير الطبيعي. يُعطى الدواء عن طريق التسريب الوريدي على مدى 60 دقيقة مرة واحدة شهريًا. الجرعة الأولية الموصى بها هي 10 ملغ لكل كيلوغرام من وزن الجسم، ويمكن تخفيضها إلى 3 ملغ/كغ إذا لم يتحمله المريض.
ماذا أظهرت التجارب
في تجربة OPTIMA من المرحلة الثالثة، أظهر البالغون الذين تلقوا دفعات شهرية من باساترو انخفاضًا بنسبة تصل إلى 94 بالمئة في آفات التنسج العظمي الجديدة مقارنة بمن تلقوا علاجًا وهميًا. وشملت الآثار الجانبية الشائعة نزيف الأنف والخراجات وحب الشباب وزيادة نمو الشعر وتقرحات الفم والطفح الجلدي.
باساترو هو الدواء الثاني المعتمد لعلاج FOP. الأول، بالوفاروتين (سوهونوس)، تمت الموافقة عليه في عام 2023 للبالغين والأطفال. قالت ريجينيرون إن تجربة جديدة تسمى OPTIMA-2 ستختبر باساترو لدى الأطفال والمراهقين.