إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على أوفيبوركستون، أول دواء يستهدف سبب الخدار من النوع الأول

علاج رائد من نوعه

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أوفيبوركستون، الذي يباع تحت الاسم التجاري أورزيفول، في 5 أغسطس. القرص مخصص للبالغين المصابين بالخدار من النوع الأول، وهو اضطراب عصبي يستمر مدى الحياة. وهو أول ناهض لمستقبلات الأوركسين 2 يصل إلى السوق الأمريكية وأول دواء معتمد لعلاج النطاق الكامل لأعراض الخدار من النوع الأول.

يحدث الخدار من النوع الأول بسبب فقدان الأوركسين، وهي مادة كيميائية في الدماغ تساعد في التحكم في اليقظة والنوم. تدير الأدوية الأقدم الأعراض الفردية مثل النعاس المفرط أثناء النهار أو الجمدة - ضعف العضلات المفاجئ - لكنها لا تعالج السبب. يعيد أوفيبوركستون إشارات الأوركسين مباشرة.

ما أظهرته التجارب

يستند الموافقة إلى تجربتين عالميتين من المرحلة الثالثة تسمى FirstLight وRadiantLight. سجلت كلتاهما بالغين مصابين بالخدار من النوع الأول. أظهرت الدراسات تحسينات ذات دلالة إحصائية في النعاس المفرط أثناء النهار، وتكرار الجمدة، ونوعية الحياة المتعلقة بالصحة، وفقًا لتاكيدا.

منحت إدارة الغذاء والدواء الدواء مراجعة ذات أولوية وتعيين علاج خارق، مما يعكس الحاجة غير الملباة في هذه المجموعة من المرضى. قبلت الوكالة طلب تاكيدا في فبراير 2026.

ما يعنيه ذلك للمرضى

"لفترة طويلة جدًا، كان على الأشخاص المصابين بالخدار من النوع الأول إدارة حالة عصبية نفسية معقدة تستمر مدى الحياة بعلاجات تعالج أجزاء منها فقط"، قالت تيفاني ر. فارشيون، مديرة قسم الطب النفسي في مركز تقييم وبحوث الأدوية التابع لإدارة الغذاء والدواء. "هذا الدواء الجديد هو أول دواء يؤثر على البيولوجيا الأساسية للمرض، ويعالج الخدار من النوع الأول ككل."

تخطط تاكيدا لتقديم الدواء للبالغين المصابين بالخدار من النوع الأول في أقرب وقت ممكن. وصفت جولي كيم، رئيسة الشركة والرئيسة التنفيذية، الموافقة بأنها "فصل جديد" لمجتمع الخدار من النوع الأول وقالت إن الفئة الجديدة من الأدوية يمكن أن تعيد تعريف كيفية إدارة المرض.