ما يغطيه الترخيص
منحت المفوضية الأوروبية ترخيص التسويق في ظروف استثنائية لـ NEZGLYAL (ليريغليتازون) كعلاج لاعتلال الدماغ الكظري المخي (cALD)، وهو مرض تنكسي عصبي نادر. وهو أول علاج دوائي معتمد لهذه الحالة في الاتحاد الأوروبي.
ويغطي الاستطباب مرضى cALD الذكور من عمر 2 إلى 12 سنة الذين لديهم آفات دماغية سلبية للغادولينيوم ودرجة وظيفية عصبية 0 أو 1، أي أن المرض يُكتشف في مرحلة مبكرة. والترخيص ساري في جميع دول الاتحاد الأوروبي الـ27، إضافة إلى النرويج وأيسلندا وليختنشتاين.
حبة يومية بدلاً من زرع
ليريغليتازون هو ناهض انتقائي لمستقبلات PPAR غاما متاح حيوياً عن طريق الفم وينفذ إلى الدماغ، يُتناول مرة واحدة يومياً. وحتى الآن، كانت خيارات العلاج محدودة للغاية. ويمكن لزرع الخلايا الجذعية المكونة للدم أن يوقف التقدم لدى مرضى مختارين، لكنه إجراء باضع غير مناسب أو متاح للجميع.
واستندت المفوضية الأوروبية في قرارها إلى نتائج دراسة NEXUS1 من المرحلة 2/3 وأدلة إضافية من الواقع العملي من برامج الاستخدام الرحيم.
وقال مارك مارتينيل، الرئيس التنفيذي لشركة Minoryx Therapeutics، الشركة البارسلونية التي طورت الدواء: "يعترف هذا الترخيص بسنوات من البحث والتعاون بين الأطباء السريريين ومنظمات المرضى". وأضاف أن الشركة تجمع مزيداً من البيانات بهدف توسيع الاستطباب ضمن اعتلال الدماغ الكظري المرتبط بالكروموسوم X ومؤشرات نادرة أخرى.
الطرح والتعويض
وقّعت Minoryx وNeuraxpharm اتفاقية ترخيص ستتولى بموجبها Neuraxpharm تسويق المنتج تجارياً في أوروبا. ومن المتوقع أن يكون أول طرح أوروبي في ألمانيا بحلول نهاية العام، مع عمليات طرح أخرى تتبع مع اكتمال مفاوضات التعويض الوطنية.